전신성 좌심실 수축 기능장애로 인한 심부전을 앓고 있는 소아 참가자를 대상으로 Vericiguat의 유효성과 안전성, 약동학을 평가하기 위한 제2/3상 무작위배정, 위약 대조, 이중눈가림 임상시험(VALOR)
임상시험 용어
무작위배정
: 임상시험 과정에서 발생할 수 있는 삐뚤림(bias)을 줄이기 위해 확률의 원리에 따라 대상자를 임의로 선택하여 각 치료군에 배정하는 것
유효성
: 의약품이 적응증에 대해 효능 및 효과를 나타내는 정도
약동학
: 투여된 약물에 대한 생체의 반응, 즉 흡수, 분포, 대사 및 배설 등을 연구하는 학문
임상시험 의뢰자
한국엠에스디(주)
소재지
서울특별시 중구 한강대로 416 23층(남대문로5가, 서울스퀘어)
대상질환
Cardiovascular
대상질환명
전신성 좌심실 수축 기능장애로 인한 심부전 (Heart Failure due to Systemic Left Ventricular Systolic Dysfunction)
임상시험 단계
2/3상
임상시험 기간
2023년 07월 ~ 2030년 04월
성별
■남 ■여
나이
■18세 미만 □18세 이상~65세 미만 □65세 이상
목표 대상자 수(국내)
342(12)
임상시험 승인일자
2023-09-21
최근 변경일자
2023-09-21
의약품 정보
실시기관 정보
대상자 선정기준
대상자 제외기준
연구설계 및 수행방법
제품명
MK-1242(Vericiguat)정
성분명
MK-1242(Vericiguat)
의약품 제형
현탁액용과립제,필름코팅정
의약품 개발사
한국엠에스디(주)
개발사 국가
개발지역
국외개발
임상시험 국가
다국가
국내허가여부
N
최초 사람대상 연구여부
N
활성대조약 여부
N
대조약 여부
N
대조약 제품명
위약 여부
Y
중재군 배치방법
중재군 수
2
대상자 배정 방식
Randomized
눈가림 종류
Double Blind
의약품 투여기간
년 월 ~ 년 월
의약품 투여방법
?40 kg 미만인 참가자에서는 시험 중재가 액상 현탁액으로 실시된다. ?집중 PK 그룹에 속한 40 kg 이상의 참가자에서는 시험 중재가 정제로 실시된다. ?집중 PK 그룹에 속하지 않은 40 kg 이상의 참가자에게는 참가자의 선호를 바탕으로 시험 중재를 정제나 액상 현탁액으로 받는 선택권이 주어진다. 참가자는 시험 전체 기간 동안 동일한 제형을 유지해야 한다. 제형의 모든 변경은 의뢰자와의 협의가 요구된다. 소아 참가자는 내약성을 바탕으로 약 2주 간격으로 용량을 두 차례 두 배로 늘리는 동일한 적정 용법에 따라 음식물과 함께 약물을 복용하게 된다(섹션 6.6). 체중이 40 kg 이상인 소아 참가자에서는 코팅정을 이용해 성인 투여 용법으로 투여가 이루어지는데, 2.5 mg qd(용량 수준 1)의 용량으로 투여를 시작해 견디는 대로 목표 용량인 10 mg(용량 수준 3)까지 2주마다 용량을 두 배로 늘리게 된다. 집중 PK 그룹에 속하지 않은 40 kg 이상의 참가자에게는 참가자의 선호를 바탕으로 시험 중재를 정제나 액상 현탁액으로 받는 선택권이 주어진다. 40 kg 미만인 소아 참가자에서는 소아 용량과 동등한 경구용 현탁액이 투여된다. 참가자는 시험 전체 기간 동안 동일한 제형을 유지해야 한다. 제2상의 각 연령 코호트에 대한 최초 투여 용법은 용량 적정 용법에서의 각 용량에 대한 성인 노출과 일치시키는 것을 목표로 PBPK 모델을 이용해 선택되었다(표 1-섹션 4.3).
1차 유효성 평가변수
NT-proBNP
2차 유효성 평가변수
-NT-proBNP -무작위배정 시점부터 심혈관계 사망이나 심부전으로 인한 입원, 입원을 수반하지 않은 심부전의 악화 중 선행하는 사건까지의 경과 기간 -이상반응, 이상반응으로 인한 시험 중재 중단 -AUC0-24h, t1/2, CL/F
